ralph t polo designers barn klær royal marine lauren poloskjorter zqT8xAw
Ralph Ralph Girls Polo Bunting Lauren Barn Baby Lauren Quilted BwnqHp

Kategorier

40-årsjubileum
Aktiv og engasjert
Andre hjelpeordningerlauren navy jakker Polo college kåper ralph amp; barn regnjakke klær qw51Rv1g
Bakterieskolen

Air Prm Dame Hvite 138 07 Force Rene 257 Sko 1 Nike Enpq1B7


Barn med CF
Sko STEFAN Barn Sneakers blackwhite AC Nike Joggesko SB JANOSKI 8Y5w5F
Behandlingshjelpemidler for hjemmebehandling
Bolig
Brosjyrerralph jakke retford armadillo herre lett lauren jakker klær Polo dBH6fqId
Crew Foul Tex Gore Offshore Jacket Musto Weather Gear MPX wCgq8pcxa
CF-prisen
Cf-registeretPolo navy RIPSTOP REPELJACKET Ralph jakke Lauren Lett college nPfanvSq
Ernæring
Fag og forskning
Fagrådet
Forskningsfondet
Fysioterapi
Hjelp til å spise
Sko dame Terrengsko Joggeskoløpesko Sko G Sport G dame MAX xzfUqafv
Air Nike 257 Hvite 138 Rene Force Dame 07 Prm 1 SkoInternasjonalt CF-samarbeid
sko Performance D 8 Basketballsko white nike HUSTLE Nike TEAM d1WgTB
Likepersoner
Menn Lebron Basketball Sko wcV4CM8 Sko Nike Hq5faa
Nyt Salg Skjorte Lauren Dame Juletidsbegrenset Ralph Polo Outlet T6UwPzq Medikamentnytt
Medlemskap
Bianco Online Softy Nude BRANDOS Kjøp Lotta no Sko Blå wztYW7
adidas trainer black lk whitecore performance 7 treningssko qw418qSko 138 Force Dame 257 Hvite 07 Air Nike 1 Rene Prm
Nyhetsbrev
ROHDE DAME SKO 9NI1288 opptil EKTE SVART TØFLER 100 DAME Nyt 0fXYqxwPlaysuit Vero Dr Skjorter Ralph Polo Denim Lædernederdel Moda Lauren H6qfz8
Oppfølging
Opplæringsdagen
Organisasjonen
PCD
white Joggesko matte silversummit Nike MAX AIR Sportswear THEA 6qBnZ0Iw
Air 07 257 Dame Hvite 138 Rene Prm Force Sko 1 NikePårørende
Regionene
Reise med CF
kvalitet Mango ekte Jakke pris i høy Special Tidsbegrenset laveste aOaqdv
Smittevern
Ralph Camo Selg Polo Lightweight Down Jakker Lauren Menn Spesiell d0wCnStyretlauren Zip ralph shirt Lauren Menn Jakker polo Ned t online Ralph 5TwdHv
Støtt oss
Transplantasjon
Trivselsfondet
Ung med CF
Tracksuit 17 Pre adidas Jacket Tiro black Hoodie jacket adidas t1qPwvftcr
Menn Jacket Polo Shirt Lauren Klær Down Ralph Taffeta Yttertøy xXXqp1wPYn Nike Performance IRON PRIME Treningssko TRAIN anthracite DF FFwpqrd
Skinn Joggesko Sort Max Thea Air Nike 3B47B Kvinners wSOqpq
Å leve med CF
Årsmøter

klær trenchcoat barn ralph designers classic lauren Polo khaki wA6qZv70xx Årstall Nike Dame 257 07 1 Prm 138 Rene Hvite Air Sko Force
257 Sko Hvite 138 Nike Rene 07 Prm Air Force 1 Dame

Første bevis på mulig effektiv årsaksbehandling for F508del/minimalfunksjon-mutasjoner


presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling


24.07.2017
Sharon Gibsztein

Årsaksbehandling for de med F508del/minimalfunksjon mutasjonskombinasjon er for første gang en reell mulighet. Nye studier viser slående effekt. De med dobbel kopi av F508del kan antagelig også se frem til betydelig bedre behandlingsmuligheter enn i dag. 

Redigert 3. august 2017 

 

F508del/minimal funksjon: alvorlig og vanskelig å behandle

19 king joggesko gel gel lyte nimbus asics 18 asics iii vs FIAvxw

CF-pasienter som har én kopi av F508del-mutasjonen og én mutasjon med minimal funksjon har i dag ingen tilbud om årsaksbehandling med CFTR-modulatorer. Dette skyldes at det frem til nå har vært svært vanskelig å få til effektive årsaksbehandlinger for disse mutasjonskombinasjonene.

 

Hva er minimal-funksjon mutasjoner?

Minimal funksjon-mutasjon omfatter mutasjoner som også kalles stop-mutasjon, x-mutasjon eller non-sense mutasjon. Ved denne type mutasjoner er CFTR-proteinet ikke funksjonelt. CF-sykdom med disse mutasjonene er alvorlig.  

 

Tidligresultater godt nyttAsics løpesko Gel Nimbus Joggesko kan dame 1401 20 løpesko Vi ZaZfwxrAq

Det er derfor en oppløftende nyhet at tre nye ulike tidligfase-studier endelig viser lovende resultater med god effekt for disse mutasjonsgruppene. Det er likevel viktig å huske at dette er tidlige, og kortvarige studier.

  • Se denne videoen fra britiske Cystic Fibrosis Trust om ulike mutasjoner og hvordan feilen påvirker produksjonen og effekten av CFTR-proteinet. For å gjøre det lettere å forstå, sammenlignes produksjon av CFTR med bilproduksjon.

 

Joggesko løpesko 20 løpesko herre Gel Vi Asics kan 8990 Nimbus xTnwIEnqRz

Godt nytt også for dobbel F508del

De nye studieresultatene er også gode nyheter for de med dobbel F508del-mutasjon, ettersom resultatene viser bedre effekt enn noen av de CFTR-modulatorene som er på markedet i dag.

 

Diva Dame RosaHviteSvart Gel ASICS Nitrofuze ASICS Joggesko TR nxvqnFI

Studieresultater kombinert mutasjonstype: F508del + minimal funksjon

I de konkrete pasientstudiene har man sett på sikkerhet og effekt av de to eksisterende CFTR-modulatorene ivacaftor (Kalydeco) og tezacaftor i kombinasjon med de nye virkestoffene. Det er gjort to fase-2 studier og en fase-1 studie. De konkrete resultatene for de som har én kopi av F508del-mutasjonen og én mutasjon av typen stop, også kalt x-mutasjon eller non-sense mutasjonen, ser slik ut:

  • Fase 2 pasientstudie med VX-440 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 12 prosent økning i lungefunksjon, betydelig økning i livskvalitet, og reduksjon i salt i svetten på 33,1. Disse 18 pasientene fikk en dose på 600 mg VX-440 i en periode på fire uker.
  • Fase 2-pasientstudie med VX-152 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 9,7 prosent økning i lungefunksjon, og reduksjon i salt i svetten på 14,1. Disse 10 pasientene fikk en dose på 200 mg VX-152 i en periode på 2 uker.
  • Fase 1-pasientstudie med VX-659 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 9,6 prosent økning i lungefunksjon og reduksjon i salt i svetten på 46,1. Disse pasientene fikk en dose på 120 mg VX-659 i en periode på to uker. 

 

Sko GEL Svart Gul YY292727 Asics NoosaFAST Herre Flame BZSxwx6q7

Studieresultater dobbel F508del

De to nye virkestoffene VX-440 og VX-152 ble også testet på CF-pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Da så resultatene slik ut, begge fra fase 2-pasientstudier:

  • VX-440 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 9,5 prosent økning i lungefunksjon og redusert saltinnhold i svetten på 31,3. Disse 20 pasientene fikk en dose på 600 mg VX-440 i en periode på fire uker.
  • 7 asics Asics Menn blue phoenix amp; gel indigo sneakers sportsko RqEzq
  • VX-152 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 7,3 prosent økning i lungefunksjon og reduksjon i saltinnholdet i svetten på 20,9. Disse 10 pasientene fikk 200 mg VX-152 i en periode på to uker.

 

Slående effekt

Disse tidlige studieresultatene viser faktisk at disse nye CFTR-modulatorene i trippelkombinasjon har betydelig bedre effekt enn de to årsaksbehandlingene som finnes i dag; Kalydeco og Orkambi.

CFF sier i sin artikkel at økningen i lungefunksjon er slående sammenlignet med de første studieresultatene for Kalydeco. De gode resultatene kan være et tydelig tegn på at man er godt på vei mot neste-generasjons CFTR-modulatorer, og at man endelig er på god vei til å få til effektive CFTR-modulatorer til 90 prosent av verdens CF-populasjon.

 amp; sneakers blue asics Asics Menn indigo sportsko gel phoenix 7 wxCCY0qI

Neste trinn: velge beste kandidater

De nye testresultatene er gjort på relativt små pasientgrupper og over forholdsvis kort tid. Videre studier med større pasientgrupper og over lengre tid er nødvendige. Det er også viktig å finne ut om det dukker opp uakseptable bivirkninger ved bruk av virkestoffene over lang tid.
Senere i år kommer det resultater fra en annen studie. Basert på de samlede resultatene, vil Vertex velge hvilke(n) av de ulike nye virkestoffene og kombinasjonsbehandlingene de skal satse videre på i fase 3-studier. Fase 3-pasientstudiene er derfor ventet å starte tidlig i 2018. Slike studier går ofte over 25-52 uker. Resultater og dokumentasjon fra fase 3-studier er det som danner grunnlaget for godkjenningssøknad til FDA. 

 

Godkjenninger og prioriteringercobaltsilverhot PULSE GEL ASICS 7 Nøytrale orange løpesko deep WOqZ4ZFYwn

Helt nye legemidler skal gjennom flere kontrollposter før norske CF-pasienter får tilgang til dem. Stikkord her er FDA-godkjenning i USA, så EMA-godkjenning i Europa. Her hjemme er økonomi og pris, prioritering og alvorlighet, og endelig oppstarts- og behandlingsprotokoll og kapasiteten i det norske CF-behandlingssystemet viktige faktorer. Alle disse tingene tar tid.

 

Tidsperspektiver

Det er vanskelig å forutsi når medisiner under utvikling vil være klare for Norge, og ting kan skje undervegs som gjør at det ikke blir noe av ny medisin. 

Basert på tidligere erfaringer kan vi kanskje likevel få en idé om tidsperspektiver. Gitt at de aktuelle fase-3-studiene er vellykkede og virkestoffene viser god effekt og lite bivirkninger, vil produsenten kunne sende godkjenningssøknad til FDA.

Om FDA mener medisinen er spesielt viktig og dokumentasjonen er god og grundig nok, vil de kunne bruke forholdsvis kort tid på å behandle søknaden. For eksempel brukte FDA knappe 3 måneder fra de fikk Kalydeco-søknaden i november 2011 til de godkjente Kalydeco 31. januar 2012. Så tar det ytterligere tid før resten av prosessene er på plass.

Orkambi er et relevant eksempel: FDA-godkjent i juli 2015, EMA-godkjent november 2015, Helfo-godkjent her i Norge for finansiering mai 2016, og de første norske pasientene kom i gang høsten 2016. Altså tok det rett over ett år fra Orkambi var FDA-godkjent, juli 2015, til de første norske pasientene var i gang med medisinen, høsten 2016.

30th Løpesko Herre Asics Asics Løpesko Billig Gel Respector xUPqPvp0

 

Asics Gel Asics Scram Norge Oransje Joggesko 3 Sko Herre Grå Svart ng11dqxwC8

Hold deg frisk

Det beste vi som CF-pasienter kan gjøre mens vi venter, er å gjøre egenbehandlingen så godt vi kan og ta godt vare på oss selv. Sammen med resten av CF-miljøet verden over krysser vi fingre for mange nye og bra CF-medisiner i årene fremover, og at prisnivået ikke blir et hinder for tilgang.

 

Kilder og les mer:

 


Sight Gel Asics Sko Asics Herre Treningssko Billig Svart Herre PqB544wxS

Norsk forening for cystisk fibrose. Adresse: Solheimveien 62B, 1473 Lørenskog / telefon: 41 27 41 51 / epost: [email protected]
redaksjon: [email protected] Sko 231 løsning Leire Grå 3 Gel Asics daylight RxqCawq Hastighet aT5w7x

Personvern

Tilbake til toppen