Nike Sko Blazer Ny Skate Hvit Brun Low Lys Outlet Dame Svart SB Zoom dpqO4
Svart Skate Sko Brun Outlet Lys Hvit Zoom Low SB Blazer Nike Ny Dame ZwXqAA

Kategorier

40-årsjubileum
Aktiv og engasjert
Andre hjelpeordningerOnline Ny Svart Low SB Skate Nike Hvit Sko Herre Salg XT Blazer Zoom 7q7rBw
Bakterieskolen

Nike kul 869633 Grå Menn For 011 Grå Sko Stealth 011 Sports wqXYIPS


Barn med CF
Sko STEFAN Barn Sneakers blackwhite AC Nike Joggesko SB JANOSKI 8Y5w5F
Behandlingshjelpemidler for hjemmebehandling
Bolig
BrosjyrerSB Herre Sko Hub Stor Rabatt Caprice Detaljhandel Sko Nike Ny RTwqBB
Crew Foul Tex Gore Offshore Jacket Musto Weather Gear MPX wCgq8pcxa
CF-prisen
Cf-registeretCpsl Sko Dame Nike Prem Skate Outlet Ny SB Hvit Zoom Janoski Svart CXqzCvw
Ernæring
Fag og forskning
Fagrådet
Forskningsfondet
Fysioterapi
Hjelp til å spise
Sko dame Terrengsko Joggeskoløpesko Sko G Sport G dame MAX xzfUqafv
Grå Grå Menn kul Sports 011 011 869633 For Stealth Nike SkoInternasjonalt CF-samarbeid
sko Performance D 8 Basketballsko white nike HUSTLE Nike TEAM d1WgTB
Likepersoner
Menn Lebron Basketball Sko wcV4CM8 Sko Nike Hq5faa
Zoom Skate Sko Antrasitt Ny Stefan SB Nike Outlet Herre Svart Janoski L wxqTgE Medikamentnytt
Medlemskap
Bianco Online Softy Nude BRANDOS Kjøp Lotta no Sko Blå wztYW7
adidas trainer black lk whitecore performance 7 treningssko qw418qStealth 011 kul Sko Grå 869633 Nike 011 For Grå Menn Sports
Nyhetsbrev
ROHDE DAME SKO 9NI1288 opptil EKTE SVART TØFLER 100 DAME Nyt 0fXYqxwForce Nike 1 Sko Ny Barn Shox Air I D Nike OZ Nettbutikken Dame Nike nqqf6p4
Oppfølging
Opplæringsdagen
Organisasjonen
PCD
white Joggesko matte silversummit Nike MAX AIR Sportswear THEA 6qBnZ0Iw
Grå kul Sko 869633 Menn Sports 011 011 For Nike Stealth GråPårørende
Regionene
Reise med CF
kvalitet Mango ekte Jakke pris i høy Special Tidsbegrenset laveste aOaqdv
Smittevern
Treningssko Nike Sko Air Nike Nike Ny Sko Herre Nike Uttak IFdwqStyretKilehæl Sko Offisiell Uttak Bronx Nettbutikk Nike Ny Sko Sko xqf7IS
Støtt oss
Transplantasjon
Trivselsfondet
Ung med CF
Tracksuit 17 Pre adidas Jacket Tiro black Hoodie jacket adidas t1qPwvftcr
Nettbutikk Kilehæl Sko Sko Uttak Ny Nike Offisiell Sko Bronx 8gqBBR Nike Performance IRON PRIME Treningssko TRAIN anthracite DF FFwpqrd
Skinn Joggesko Sort Max Thea Air Nike 3B47B Kvinners wSOqpq
Å leve med CF
Årsmøter

Sko Offisiell Uttak Nike Ny Bronx Nettbutikk Sko Sko Kilehæl qPwFHf Årstall Grå Grå Stealth Sko Nike 011 For Sports 011 kul Menn 869633
Stealth Sports Grå Menn For kul 869633 Grå 011 Nike 011 Sko

Første bevis på mulig effektiv årsaksbehandling for F508del/minimalfunksjon-mutasjoner


presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling


24.07.2017
Sharon Gibsztein

Årsaksbehandling for de med F508del/minimalfunksjon mutasjonskombinasjon er for første gang en reell mulighet. Nye studier viser slående effekt. De med dobbel kopi av F508del kan antagelig også se frem til betydelig bedre behandlingsmuligheter enn i dag. 

Redigert 3. august 2017 

 

F508del/minimal funksjon: alvorlig og vanskelig å behandle

sko Performance WITNESS 24 Nike str nike Basketballsko LEBRON 6dvTwvq

CF-pasienter som har én kopi av F508del-mutasjonen og én mutasjon med minimal funksjon har i dag ingen tilbud om årsaksbehandling med CFTR-modulatorer. Dette skyldes at det frem til nå har vært svært vanskelig å få til effektive årsaksbehandlinger for disse mutasjonskombinasjonene.

 

Hva er minimal-funksjon mutasjoner?

Minimal funksjon-mutasjon omfatter mutasjoner som også kalles stop-mutasjon, x-mutasjon eller non-sense mutasjon. Ved denne type mutasjoner er CFTR-proteinet ikke funksjonelt. CF-sykdom med disse mutasjonene er alvorlig.  

 

Tidligresultater godt nyttstr Nike nike Fotballsko OBRA MAGISTA Performance sko FG 24 UqTWTwfAF5

Det er derfor en oppløftende nyhet at tre nye ulike tidligfase-studier endelig viser lovende resultater med god effekt for disse mutasjonsgruppene. Det er likevel viktig å huske at dette er tidlige, og kortvarige studier.

  • Se denne videoen fra britiske Cystic Fibrosis Trust om ulike mutasjoner og hvordan feilen påvirker produksjonen og effekten av CFTR-proteinet. For å gjøre det lettere å forstå, sammenlignes produksjon av CFTR med bilproduksjon.

 

str Nike nike IC MAGISTAX Performance 24 sko DF II PROXIMO gqwwxfB

Godt nytt også for dobbel F508del

De nye studieresultatene er også gode nyheter for de med dobbel F508del-mutasjon, ettersom resultatene viser bedre effekt enn noen av de CFTR-modulatorene som er på markedet i dag.

 

MERCURIAL sko Indendørs nike str VICTORY Performance V IC Nike 24 gXdHdq6

Studieresultater kombinert mutasjonstype: F508del + minimal funksjon

I de konkrete pasientstudiene har man sett på sikkerhet og effekt av de to eksisterende CFTR-modulatorene ivacaftor (Kalydeco) og tezacaftor i kombinasjon med de nye virkestoffene. Det er gjort to fase-2 studier og en fase-1 studie. De konkrete resultatene for de som har én kopi av F508del-mutasjonen og én mutasjon av typen stop, også kalt x-mutasjon eller non-sense mutasjonen, ser slik ut:

  • Fase 2 pasientstudie med VX-440 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 12 prosent økning i lungefunksjon, betydelig økning i livskvalitet, og reduksjon i salt i svetten på 33,1. Disse 18 pasientene fikk en dose på 600 mg VX-440 i en periode på fire uker.
  • Fase 2-pasientstudie med VX-152 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 9,7 prosent økning i lungefunksjon, og reduksjon i salt i svetten på 14,1. Disse 10 pasientene fikk en dose på 200 mg VX-152 i en periode på 2 uker.
  • Fase 1-pasientstudie med VX-659 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 9,6 prosent økning i lungefunksjon og reduksjon i salt i svetten på 46,1. Disse pasientene fikk en dose på 120 mg VX-659 i en periode på to uker. 

 

Performance str sko VICTORY TF DF Nike VI nike 24 MERCURIALX nxI7p4ffg

Studieresultater dobbel F508del

De to nye virkestoffene VX-440 og VX-152 ble også testet på CF-pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Da så resultatene slik ut, begge fra fase 2-pasientstudier:

  • VX-440 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 9,5 prosent økning i lungefunksjon og redusert saltinnhold i svetten på 31,3. Disse 20 pasientene fikk en dose på 600 mg VX-440 i en periode på fire uker.
  • Nike str LUX sko Tights 24 Performance seaweed nike POWER EPIC gCtUfnnx
  • VX-152 i kombinasjon med ivacaftor og tezacaftor: 7,3 prosent økning i lungefunksjon og reduksjon i saltinnholdet i svetten på 20,9. Disse 10 pasientene fikk 200 mg VX-152 i en periode på to uker.

 

Slående effekt

Disse tidlige studieresultatene viser faktisk at disse nye CFTR-modulatorene i trippelkombinasjon har betydelig bedre effekt enn de to årsaksbehandlingene som finnes i dag; Kalydeco og Orkambi.

CFF sier i sin artikkel at økningen i lungefunksjon er slående sammenlignet med de første studieresultatene for Kalydeco. De gode resultatene kan være et tydelig tegn på at man er godt på vei mot neste-generasjons CFTR-modulatorer, og at man endelig er på god vei til å få til effektive CFTR-modulatorer til 90 prosent av verdens CF-populasjon.

 PRIME DF Nike 24 II sko HYPE Basketballsko str Performance nike wnqX76ARax

Neste trinn: velge beste kandidater

De nye testresultatene er gjort på relativt små pasientgrupper og over forholdsvis kort tid. Videre studier med større pasientgrupper og over lengre tid er nødvendige. Det er også viktig å finne ut om det dukker opp uakseptable bivirkninger ved bruk av virkestoffene over lang tid.
Senere i år kommer det resultater fra en annen studie. Basert på de samlede resultatene, vil Vertex velge hvilke(n) av de ulike nye virkestoffene og kombinasjonsbehandlingene de skal satse videre på i fase 3-studier. Fase 3-pasientstudiene er derfor ventet å starte tidlig i 2018. Slike studier går ofte over 25-52 uker. Resultater og dokumentasjon fra fase 3-studier er det som danner grunnlaget for godkjenningssøknad til FDA. 

 

Godkjenninger og prioriteringerDame ember glow nike Topper PRO Performance Nike 24 DRY sko str ppwzSAv

Helt nye legemidler skal gjennom flere kontrollposter før norske CF-pasienter får tilgang til dem. Stikkord her er FDA-godkjenning i USA, så EMA-godkjenning i Europa. Her hjemme er økonomi og pris, prioritering og alvorlighet, og endelig oppstarts- og behandlingsprotokoll og kapasiteten i det norske CF-behandlingssystemet viktige faktorer. Alle disse tingene tar tid.

 

Tidsperspektiver

Det er vanskelig å forutsi når medisiner under utvikling vil være klare for Norge, og ting kan skje undervegs som gjør at det ikke blir noe av ny medisin. 

Basert på tidligere erfaringer kan vi kanskje likevel få en idé om tidsperspektiver. Gitt at de aktuelle fase-3-studiene er vellykkede og virkestoffene viser god effekt og lite bivirkninger, vil produsenten kunne sende godkjenningssøknad til FDA.

Om FDA mener medisinen er spesielt viktig og dokumentasjonen er god og grundig nok, vil de kunne bruke forholdsvis kort tid på å behandle søknaden. For eksempel brukte FDA knappe 3 måneder fra de fikk Kalydeco-søknaden i november 2011 til de godkjente Kalydeco 31. januar 2012. Så tar det ytterligere tid før resten av prosessene er på plass.

Orkambi er et relevant eksempel: FDA-godkjent i juli 2015, EMA-godkjent november 2015, Helfo-godkjent her i Norge for finansiering mai 2016, og de første norske pasientene kom i gang høsten 2016. Altså tok det rett over ett år fra Orkambi var FDA-godkjent, juli 2015, til de første norske pasientene var i gang med medisinen, høsten 2016.

str Performance Nøytrale sko 24 3 nike løpesko Nike REVOLUTION OfFnxW4c

 

str løpesko REVOLUTION Performance 3 nike 24 Nøytrale sko Nike zwSpvq

Hold deg frisk

Det beste vi som CF-pasienter kan gjøre mens vi venter, er å gjøre egenbehandlingen så godt vi kan og ta godt vare på oss selv. Sammen med resten av CF-miljøet verden over krysser vi fingre for mange nye og bra CF-medisiner i årene fremover, og at prisnivået ikke blir et hinder for tilgang.

 

Kilder og les mer:

 


sko str nike 4 STUDIO Dance Performance Nike shoes 24 WRAP Bq4d14

Norsk forening for cystisk fibrose. Adresse: Solheimveien 62B, 1473 Lørenskog / telefon: 41 27 41 51 / epost: [email protected]
redaksjon: [email protected] Performance str Nike THERMA purple Treningsjakke 24 sko nike qFwzII

Personvern

Tilbake til toppen